医学聊天名人说：专家告诉你嘉怡宝宝的时尚穿搭。这些人可以尝试儿童药物的临床试验。查看新闻。知乎记者黄一涵
年1月13日14:24
当孩子生病时，父母要做的一件事就是求医、吃药。然而，很多家长却发现，专门为儿童生产的药品很少。大多是在成人用药的基础上减少剂量，直接导致儿童出现药物不良反应。事故频频发生。
改善这一现状，儿童用药的临床研究是一个有效的途径。但问题是，都是自己的孩子，谁愿意让自己的孩子参加药物临床试验呢？嘉艺宝贝的时尚穿搭？这是把孩子当作小白鼠吗？今天我们有幸邀请到上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心党委副书记王伟教授为大家解答有关儿童药物临床研究的相关问题。
【临床研究，新药上市的必经之路】
张艺馨：
我们经常听到临床研究这个词，但其实我们对这个词有一个模糊的概念，所以想请您给我们解释一下什么是临床研究，到底是做什么的。
王伟：
临床研究是以疾病的诊断、预防和治疗为主要内容的研究。临床研究的定义可分为狭义和广义两类：狭义的临床研究是指仅以人类为研究对象的系统性实验，包括健康人和患者；广义的临床研究只要是应用于患者样本数据，包括血液等疾病相关的研究，都可以算作临床研究。有时患者可能感觉不到这些研究。我们今天讲的主要是狭义的临床研究。
例如，新药或临床器械上市之前或之后，需要获取患者的治疗过程，以及其疗效或副作用的数据。我们需要获得患者的治疗过程和结果来确定药物的疗效或副作用。有时甚至可能会出现一些意想不到的额外效果，需要通过临床研究来证实或证实。
张艺馨：
事实上，从这个角度来看，充分、完整的临床研究对于我们新药的研发和使用来说仍然是必要和重要的。
王伟：
是的，没有临床研究的支持就急于将新药推向市场存在很大的风险。这是人类历史上非常惨痛的教训，也是历史上最大的毒品危害事件之一。“沙利度胺事件”是典型的因临床试验不足而导致的不良后果。
20世纪60年代左右，药物沙利度胺在至少15个国家流通。服用后可减轻女性妊娠反应。很多人服用该药后恶心、呕吐症状得到明显改善，因此成为孕妇的热门选择。理想的。因此，这种药物也被大量生产和销售。仅在德意志联邦共和国，就有超过100万人服用了沙利度胺。然而，许多婴儿出生时四肢较短，看起来像海豹。称为“密封畸形”。
年，这种症状终于被证实是由孕妇服用沙利度胺药物引起的。该药物被禁用，但超过12,000名婴儿受到影响。如此严重的副作用，其实是没有经过充分临床试验的药物所带来的无法挽回的后果。
【更严格的儿童临床药物研究】
张艺馨：
这也说明临床研究确实很重要，但有一个问题是，儿科临床研究和成人临床研究有什么区别？儿科临床研究的难点是什么？
王伟：
我认为儿科临床研究和成人临床研究有很多区别，其中最重要的是两个方面。首先，儿童是弱势群体，并不是所有的临床试验都可以在儿童身上进行。例如，药物的I期临床试验主要用于确定药物的毒副作用，包括新药的药代动力学等，并且只在健康人群中进行，不允许在健康人群中使用，不可以用于健康人群。允许用于儿童。只有直接针对患病儿童的药物，才能直接对患病儿童进行一期、二期临床试验，这意味着针对儿童的临床药物研究将会更加谨慎。
另一个区别是儿童没有完全的行为能力，因此临床研究的批准需要父母或监护人的同意。8岁以上的儿童也需要自己的同意，这意味着儿童临床试验的知情同意更为重要。严格的。尤其是很多家长不太理解。他们觉得临床试验把我当作小白鼠。如果药物不能立即生效，那么我不会同意做这样的临床实验。因此，一般来说，儿童的临床研究是获得的。知情同意更加困难。由于这两个原因，儿童临床研究数量相对较少，难度也较大。
张艺馨：
正如你刚才所说，有的家长认为自己的孩子是在做临床试验的小白鼠，所以我们也想知道真实的情况是怎样的。
王伟：
首先，我们必须明确一件事。临床研究项目的立项和实施非常严格，不能随便实施。临床研究项目需要同行专家和伦理委员会的批准。进行临床研究的首要原则是确保受试者的权利，并尽量减少造成额外损害的可能性。
如果进行新药临床研究，生产该新药的企业将被要求购买相应的保险，为可能出现的意外情况提供保障。儿童临床研究很大一部分是针对目前无法治愈的疾病，或者治疗相对无效的疾病。如果儿童不参加临床研究，儿童可能没有适当的药物来治疗。
张艺馨：
那么参加临床试验的儿童有哪些治疗优势呢？很多家长都有疑问。临床试验有一个实验组和一个安慰剂组。如果我们被选入安慰剂组，我们不是会成为陪练伙伴吗？
王伟：
事实上，参加临床研究有相当大的优势，无论是安慰剂组、空白组，还是使用心理治疗***或药物的实验组。许多儿科临床研究都是针对目前的疑难杂症。通过参与这项研究，您或许能够使用最新的治疗方案或疗法，提高疾病的治疗效果，甚至治愈以前无法治愈的疾病。对于一些没有可用药物的孩子来说，他们可能会找到新的生活。
即使将病例分为安慰剂组或空白组，也不代表不进行治疗，而是采用目前较好的疗法进行治疗。而且，参与临床研究的患者相对会受到医务人员更多的关注。他们在治疗过程中需要记录一些数据，他们的医疗费用也可以部分减少。
【大家齐心协力推进儿童用药临床试验】
张艺馨：
毕竟临床试验是针对尚未上市的药物或治疗方法，其中还存在很大的不确定性。那么我们如何控制这样的风险呢？
王伟：
我认为我们可以通过三个方面来控制风险。
首先，一般药物不能直接在儿童身上进行研究。一些特殊药物必须首先通过成人临床试验。对于孩子来说，大人可以帮我们打好基础，从而保证基本的安全。
其次，临床研究计划经过精心设计和准备，众多专家参与。它们必须遵循最小伤害和较低风险的原则，并且必须通过官方机构最严格的道德和科学审查。这是制度保障。
张艺馨：
那么您如何看待我国儿童临床试验的现状呢？哪些方面还需要改进？
王伟：
应该说，我国儿童临床试验还比较滞后。据目前统计，我国同期开展的临床试验中儿童仅占2.8%，远低于全球11%以上的比例。
这可能是因为目前大家对这项事业的认识和教育还不是很充分，这项工作还有很长的路要走。无论是患者家属还是医务人员本身都需要对临床研究有更深入的了解，伦理工作也需要不断优化。
有明确规定，任何符合规定的伦理委员会都需要律师和非医务人员，包括社区代表的参与。他们可以从旁观者的角度判断实验的合理性，更好地保护患者的权利。
目前，不少医院开设了临床研究病房，专门用于临床研究。上海儿童医学中心还为此设立了30多个临床研究病房。我们在很多方面的工作中不断总结经验，发现一些需要改变的地方，包括我们还需要在制度上做一些改进。
比如如何更好地打造专业的临床研究团队，以及临床研究知识和科学的普及、相关法律法规的普及、舆论环境的变化，政府层面也需要一定的关注。我也向我们的患者、家长、医护人员发出呼吁，希望大家能够共同努力做好这项应该说是造福孩子的工作。
通过王伟教授的解读，我们了解到加强儿童用药临床研究是解决儿童用药问题的必由之路。但目前儿童药物的临床试验项目较少，难度大，涉及伦理问题较多。这使得国内儿童药物研发和临床试验仍处于较低水平。儿科临床研究的全面发展需要多角度、多维度、多部门的合作，既需要政策鼓励、监管完善，也需要公众意识的提高。
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